米哚妥林(RYDAPT)可延长急性髓系白血病患者的无进展存活期？

　　对于携带FLT3内部串联重复序列(ITD)的急性髓系白血病患者，多靶向激酶抑制剂米哚妥林与历史对照对比可明显提高无进展存活期(EFS)。携带FLT3内部串联重复序列(ITD)的急性髓系白血病(AML)患者预后差、易复发。Richard F. Schlenk等人开展一II期的假设生成试验，探究强化化疗联合多靶向激酶抑制剂米哚妥林治疗，随后再予以异基因造血干细胞移植(alloHCT)和单药维持治疗12个月是否可行，对无进展存活期(EFS)是否有积极影响。

　　研究人员共招募了284位18-70岁新确诊的携带FLT3-ITD的AML患者进行治疗，其中198位为年轻人(18-60岁)，86位老年人(61-70岁)。诱导化疗后的完全缓解(CR)率(包括CR伴部分血液学恢复[CRi])达76.4%(年轻人75.8%、老年人77.9%)。

大部分CR/CRi的患者(72.4%)进一步接受alloHCT治疗。97位(34%)患者进行维持治疗，其中75位是在alloHCT后，22位是在采用高剂量阿糖胞苷(HiDAC)巩固治疗后;维持治疗的中位时间分别是9个月(alloHCT)和10.5个月(HiDAC);提前终止大多是非复发因素(胃肠毒性和感染)。

将EFS与5个前瞻性试验中的415位历史对照进行对比分析显示，米哚妥林治疗可明显提高患者的EFS(风险比[HR]0.58;95% CI 0.48-0.70，p<0.001)。

　　将EFS与5个前瞻性试验中的415位历史对照进行对比分析显示，米哚妥林治疗可明显提高患者的EFS(风险比[HR]0.58;95% CI 0.48-0.70，p<0.001)。