维奈托克治疗高危骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病的真实经验

　　 维奈托克是一种选择性 B 细胞淋巴瘤 2 (BCL2) 抑制剂，获批与低剂量阿糖胞苷联合用于治疗新诊断的急性髓系白血病 (AML) 和高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 的老年患者。 ARA-C) 或低甲基化剂。我们旨在收集和共享维奈托克作为单一疗法或与其他用于治疗高危 MDS 或 AML 的药物联合使用的疗效和安全性数据。

　　最终分析纳入了来自 14 个不同中心的 60 名中位年龄为 67(30-83)岁的患者。三十 (50%) 名患者是女性;60 名患者中有 6 名(10%)被诊断为高危 MDS，其余被诊断为 AML。

　　 在整个队列中，最佳客观缓解率(完全缓解 [CR]、完全缓解且血液学恢复不完全(CRi)、形态学无白血病状态 [MLFS]、部分缓解 [PR])为 35%。每个患者在维奈托克期间获得的最佳反应如下：7 CR、1 CRi、8 MLFS、5 PR 和稳定疾病。在复发患者中，维奈托克实现的中位总生存期为 5 个月，而在最初用维奈托克治疗的患者中未达到。几乎所有患者 (86.7%) 都经历了 2 级或更多的血液学毒性。这些患者中约有 36.7% 接受了粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 支持。感染，主要是肺炎 (26.7%)，是主要的非血液学毒性，疲劳、腹泻和皮肤反应是其他报道。

　　 我们的真实数据支持在新诊断和复发的高危 MDS 和 AML 患者中使用维奈托克。