维奈托克（Venetoclax） 联合低剂量阿糖胞苷用于不适合强化化疗的未经治疗的急性髓系白血病患者

　　目的：探讨维奈托克联合小剂量阿糖胞苷(LDAC)治疗不能耐受强化诱导化疗的国内急性髓系白血病(AML)患者的安全性和有效性。

　　方法：这项国际、随机、双盲、安慰剂对照试验招募了不适合强化化疗的 ≥ 18 岁新诊断 AML 成人。在全球范围内，患者 ( n = 211) 在 28 天周期内按 2∶1 随机分配至维奈托克联合 LDAC 或安慰剂联合 LDAC，第 1-10 天接受 LDAC。主要终点是 OS;次要终点包括反应率、无事件生存率和不良事件。

　　结果：共纳入 15 名中国患者(维奈托克 组，n=9; 安慰剂组，n = 6)。中位年龄为 72 岁(范围，61-86 岁)。对于主要分析，与安慰剂相比，维奈托克组的死亡风险降低了 38%[风险比 ( HR )，0.62 (95% CI 0.12-3.07)]。一项额外 6 个月随访的计划外分析表明，维奈托克的中位 OS 为 9.0 个月，而安慰剂为 4.1 个月。具有不完全血细胞计数恢复 (CRi) 的 CR 的完全缓解 (CR) 率分别为 3/9 (33%) 和 0/6 (0%)。最常见的非血液学不良反应(维奈托克 vs安慰剂)是低钾血症[5/9 (56%) vs 4/6 (67%) ]、呕吐[4/9 (44%) vs 3/6 (50%) ]、便秘[2/9 (22%)vs 4/6 (67%) ]，以及低白蛋白血症[1/9 (11%) vs 4/6 (67%) ]。

　　结论： 维奈托克 联合 LDAC 在中国患者中显示出有意义的疗效和可控的安全性，与全球 VIALE-C 人群的观察结果一致，使其成为新诊断的 AML 患者的重要治疗选择，否则这些患者不适合进行强化化疗。