艾曲波帕一线治疗儿童重度再生障碍性贫血的疗效和安全性

　　正在研究艾曲波帕通过刺激造血干细胞 (HSC) 增殖来治疗再生障碍性贫血 (AA)。评估艾曲波帕在儿科 AA 一线治疗中的有效性和安全性。

　　本回顾性研究评估了 2017 年 3 月至 9 月在单中心接受艾曲波帕免疫抑制治疗 (IST)(兔 ATG 联合 CSA)和艾曲波帕的新诊断 AA 儿科患者。所有患者均随访 > 2 年。本研究共招募了 14 名患者(8 名男性)，平均年龄为 86 个月。IST 后给予艾曲波帕的中位时间为 19.5 天;中位疗程为 253 天。

　　6 个月时的完全缓解率和总体缓解率分别为 64.3%(9/14 例)和 78.6%(11/14 例)。生存率为100%，应答者无复发。艾曲波帕的耐受性良好;然而，最常见的不良事件包括间接胆红素升高、黄疸和一过性肝酶升高。随访结束时骨髓染色体正常，未出现与骨髓增生异常综合征(MDS)相关的异常克隆。

　　与历史队列相比，在 SAA 儿科患者中，将艾曲波帕添加到 IST 与血液学方面的完全反应显着增加相关，没有无法忍受的副作用。且未出现与骨髓增生异常综合征(MDS)相关的异常克隆。