艾曲波帕治疗移植后血小板减少症：II 期随机、双盲、安慰剂对照试验的结果

　　造血干细胞移植 (HSCT) 后，多达 37% 的患者会出现长期的血小板减少症，这与不良预后和出血风险增加有关。艾曲波帕是一种血小板生成素受体激动剂，可增加血小板减少症患者的血小板计数。

　　我们进行了一项 II 期研究，在 HSCT 后≥35 天时适应性随机化患者接受安慰剂或艾曲波帕，血小板计数≤20,000/μL 持续 7 天，或依赖血小板输血且中性粒细胞计数≥1500/μL。60 名患者随机接受艾曲波帕(n = 42)或安慰剂(n = 18)并接受至少 1 剂。艾曲波帕组 15 名患者 (36%) 的血小板计数≥30,000/μL，而安慰剂组有 5 名患者 (28%)，后验概率为 0.75。

　　(该方案要求此概率大于 0.975 才能宣布获胜者;因此，结果尚无定论。)然而，艾曲波帕组中有 9 名患者 (21%) 的血小板计数≥50,000/μL，而在安慰剂组(P = .046)。两组的总生存期、无进展生存期、复发率和非复发死亡率相似。

　　总之，与安慰剂相比，在 HSCT 后持续血小板减少的患者中，艾曲波帕治疗导致血小板计数≥50,000/μL 的患者百分比更高。两组的复发率和非复发死亡率相似。