艾曲波帕用于治疗与结缔组织病相关的难治性血小板减少症

　　为了评估艾曲波帕在结缔组织病 (CTD)-免疫性血小板减少症 (ITP) 中的疗效和安全性，我们进行了这项单中心回顾性观察性研究，包括在 2019 年 1 月至 2020 年 8 月期间接受艾曲波帕治疗的难治性 CTD-ITP 患者. 分析基线时患者的特征，以及药物的有效性和安全性。

　　使用单变量分析(例如卡方或非参数检验)和多重对应分析 (MCA) 方法分析响应的预测因子。该研究共包括 15 名难治性 CTD-ITP 患者。他们入选时的中位年龄为 40.6 岁。开始使用艾曲波帕时的中位血小板计数为 11.53 × 10 9/L。中位缓解时间为 3.42 周。完全缓解 (CR) 和总体反应率随时间下降。

　　在单变量分析中，与 CTD-ITP 患者对艾曲波帕的反应相关的因素是原病、白细胞计数、血红蛋白水平和骨髓发现的特征。此外，MCA 表明难治性 CTD-ITP 患者对艾曲波帕的不良反应与 SS 原发病、中度至重度贫血、白细胞减少和骨髓穿刺显示再生障碍性贫血、巨核细胞或巨噬细胞缺失密切相关。

　　激活综合征 (MAS)。总之，艾曲波帕对 CTD 相关血小板减少症患者有效且耐受性良好。在使用艾曲波帕时应考虑一些因素，包括原病变、血液检查、