艾曲波帕单独和联合阿扎胞苷对骨髓增生异常综合征患者巨核细胞生成的体外影响

　　血小板减少症是骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的严重并发症。艾曲波帕可增加 MDS 患者的血小板计数，但其与阿扎胞苷的组合引起了有争议的结果。

　　我们的目的是量化从 MDS 患者和健康供体分离的 CD34+ 骨髓细胞中获得的巨核细胞集落形成单位 (CFU-Mk)，这些细胞在存在或不存在阿扎胞苷的情况下进行体外培养，并有或没有顺序添加eltrombopag 到培养基中。来自 6 名 MDS 患者和 3 名对照组的 CD34+ 骨髓细胞在体外扩增加或不加阿扎胞苷培养3天。

　　随后，在存在或不存在艾曲波帕的情况下进行 CFU-Mk 测定。在模拟治疗 CD34+ 细胞后，在 CFU-Mk 测定中添加艾曲波帕增加了对照和患者的 CFU-Mk 数量。相反，使用阿扎胞苷预处理的 CD34+ 细胞，艾曲波帕在对照组中最低限度地增加了 CFU-Mk，并在 MDS 患者中产生了异质反应，两名患者没有变化，4 名患者的 CFU-Mk 增加。

　　体外 CFU-Mk 测定表明，在个性化医疗的背景下，一些 MDS 患者可能会受益于阿扎胞苷治疗后依序添加艾曲波帕。