艾曲波帕加入免疫抑制剂治疗初治重度再生障碍性贫血儿童

　　获得性重度再生障碍性贫血(SAA)具有免疫发病机制，抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的免疫抑制治疗(IST)是有效的治疗方法。与历史 IST 队列相比，标准 IST 中添加艾曲波帕 (EPAG) 与未经治疗的 SAA 患者的总体和完全缓解率更高相关。

　　我们对这项试验进行了一项儿科亚组分析，包括所有接受 EPAG 加标准 IST 的年龄小于 18 岁的患者(n = 40 名患者)与仅接受 IST 的历史队列(n = 87)相比。评估了反应、复发、克隆进化、无事件生存 (EFS) 和总生存。6 个月时的总体缓解率 (ORR) 或完全缓解率均无显着差异(EPAG 组的 ORR 为 70%，历史组为 72%，P = 0·78)。成人(≥18 岁)使用 EPAG 的 ORR 显着提高了 82%，而历史上为 58%(P < 0·001)。

　　年幼儿童的反应率低于青少年。与单独接受 IST 相比，接受 EPAG 的儿童的复发趋势更高，EFS 显着更低。在标准 IST 中添加 EPAG 并没有改善初治 SAA 儿童的预后。儿科人群中的 EPAG 不应自动被视为护理标准。