帕纳替尼治疗慢性粒细胞白血病的临床效果如何？

　　一项单臂，2期试验，试验纳入早期(<6个月)诊断为慢性期CML患者。中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。43名患者初始剂量为45mg/d,但由于药物耐受问题和2013年10月6日由于血管并发症被美国FDA警告，帕纳替尼剂量被降至30mg/d或者15mg/d.研究结果在线发表在《The Lancet Haematology》杂志上。

　　共有46名可评估的患者，并且第6个月时其中43名(94%)达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)。在12个月时，26/27(96%)名患者达到CCyR;在18个月时，20/21(95%)名患者达到CCyR.在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。

　　在2014年6月，由于血管栓塞和帕纳替尼有关，美国FDA建议试验被提前终止。然而，最常见的不良反应是皮肤毒性(69%)和脂肪酶水平升高(63%)。

　　心血管事件——主要是高血压——发生在25名(49%)患者中。29%的患者发生了3-4级骨髓抑制。3名患者发生了血管闭塞性疾病。1名患者发生了3级心肌梗死。整体来说，85%的患者需要中断治疗，88%的患者需要降低剂量。