恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)可用于治疗急性髓系白血病吗？

　　急性髓系白血病(AML)是最常见的髓系血液肿瘤，也是成人白血病中最常见的类型，大约占所有白血病的50-60%，我国每年新发AML大约有30,000例。AML往往发生在细胞分化的早期，可以是粒-单系(如急性单核细胞白血病或急性粒细胞白血病)、红系(急性红白血病)甚至巨核系。与骨髓增生异常综合征(MDS)不一样，AML的诊断相对简单，AML细胞本身就告诉我们它是单克隆的、是恶性的。

　　白血病是常见恶性肿瘤之一，据2015年中国肿瘤统计报告，中国白血病发病人数为75300/年，死亡人数为53400/年。其中成人急性髓系白血病(AML)约占成人白血病的65%，儿童AML约占儿童白血病的25%。由此可见，AML是不可忽视的健康威胁。

　　发表于《美国血液学会杂志》上的文章表示，一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病(AML)提供了全新的治疗方法。多达 15% 的 AML 患者 IDH2 基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML 的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法 恩西地平却抑制突变 IDH2 基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。

　　参加此次试验的参与者共计 239 人，其中 74% 的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中 71 人对恩西地平有反应，34 人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解 14.4 个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7 个月。

　　在未来的研究中，科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息，不过可以明确的是，比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的 3.3 个月延长到到 9.3 个月。