艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)可治疗重度再生障碍性贫血？

　　艾曲博帕最初于2008年11月20日被美国FDA批准用于治疗慢性特发性血小板减少性紫癜患者的血小板减少症。

　　艾曲博帕治疗再生障碍性贫血，于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血，使血小板计数增加，红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月，FDA已经批准了eltrombopag (Promacta)作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。

　　2015年8月24日，FDA批准eltrombopag(Promacta)用于治疗1岁及以上的特发性血小板减少症患者。

　　美国哈尔特菲尔德研究中心Matthew J. Olnes领导的课题小组进行了一项Ⅱ期研究，以确定口服的血小板生成素艾曲博帕的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。研究人员筛选了2009年〜2011年间的患者，47例患有再生障碍性贫血及难治性血细胞减少的患者符合筛选条件，最后共25例患者接受艾曲博帕治疗，剂量为50 mg每天，必要时可增至150 mg每天，共12周。

主要终点是患者的血细胞计数及输血依赖得以显著改善。如患者对治疗反应良好，则继续应用艾曲博帕治疗。

　　结果发现在12周时，25例患者中的11例(44%)至少有一系得以改善，且不良反应较小。9例患者不再需要输注血小板(中位血小板计数增加44000/mm3)。 6例患者血红蛋白水平较前改善(中位增加4.4g/dl)，其中3例治疗前依赖红细胞输注的患者不再需要输血。9例患者中性粒细胞计数增加(中位增加1350/mm3)。而多次骨髓活检结果显示，治疗后三系造血得到改善的患者，并未出现骨髓纤维化增多的现象。但免疫功能的监察显示无相关改善。