吉列替尼可延长 FLT3 突变 AML 患者的生存期

       来自 3 期临床试验的新数据表明，使用吉列替尼（Xospata，安斯泰来制药）进行治疗可改善具有 FMS 样酪氨酸激酶 3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者的生存率。在 AACR 年会上公布的结果是基于 ADMIRAL 的第 3 阶段研究并建立在以前的数据基础上的。

       2018 年 11 月，FDA 批准吉列替尼用于治疗具有 FLT3 突变的复发或难治性 AML 成人患者。该批准基于安全性数据和 3 期试验对吉列替尼 反应的中期分析。根据该研究，在 4.6 个月的中位随访后，研究中的 138 名患者中有 29 名实现了完全缓解 (CR) 或部分血液学恢复的 CR。

       现在，对 ADMIRAL 研究结果的最终分析证明了吉列替尼相对于标准化疗的疗效，其中包括研究者选择的低剂量阿糖胞苷；阿扎胞苷；米托蒽醌、依托泊苷和阿糖胞苷；和氟达拉滨、阿糖胞苷、粒细胞集落刺激因子和伊达比星。

       对于疗效数据，入组的 371 名患者中有 247 名被随机分配到吉列替尼组，124 名被随机分配到标准化疗组。在最终分析中，与接受标准化疗的患者相比，接受吉列替尼治疗的患者的死亡风险降低了 36%。根据数据，吉列替尼组的中位总生存期为 9.3 个月，而标准化疗组为 5.6 个月。1 年时，接受吉列替尼 治疗的患者中有 37.1% 存活，而接受标准化疗的患者存活率为 16.7%。

       此外，接受吉列替尼治疗的患者的完全缓解和完全缓解以及部分血液学恢复的综合率为 34%，接受标准化疗的患者为 15.3%。

   “这些生存数据与吉列替尼相对较低的毒性相结合，将吉列替尼单药疗法确立为复发或难治性 FLT3 突变 AML 患者的新护理标准，”佩雷尔曼血液学/肿瘤学部副教授 Alexander E. Perl 医学博士宾夕法尼亚大学医学院和艾布拉姆森癌症中心的成员在一份新闻稿中说。“此外，吉列替尼的毒性相对较低，而且它是一种口服疗法，这意味着医生可以在门诊治疗患者，这是治疗这种疾病的范式转变。”

       根据 Perl 博士的说法，吉列替尼治疗组中最长的生存期出现在进行移植并随后恢复使用吉列替尼以防止复发的患者中。然而，他指出，两个治疗组的长期存活率都不常见，这表明需要进一步测试吉列替尼与其他疗法的组合。