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普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)可对抗治疗慢性粒细胞白血病?

慢性粒细胞白血病进展缓慢,根据骨髓中白血病细胞的数量和症状的严重程度,分为三个期:慢性期、加速期和急变期。其中,大约有90%病人...

  慢性粒细胞白血病进展缓慢,根据骨髓中白血病细胞的数量和症状的严重程度,分为三个期:慢性期、加速期和急变期。其中,大约有90%病人诊断时为慢性期,每年约3%至4%慢性期进展为急变期。

  疾病症状:

  因为慢性粒细胞白血病进展比较缓慢,所以很多病人没有症状,尤其在早期的病人,随着疾病的进展,白血病破坏骨髓正常造血功能,浸润器官,引起了明显但非特异的症状。包含有:

  1.贫血:表现为乏力、头晕、面色苍白或活动后气促等;

  2.反复感染且不易治好:主要由于缺少正常的白细胞,尤其是中性粒细胞北京张博士医考中心搜集'整理;

  3.出血倾向:容易出血、出血不止、牙龈出血、大便出血及月经不规则出血等,由于血小板减少引起;

  4.脾大、不明原因的消瘦及盗汗等。

  目前,市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普纳替尼。普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。当病友出现T315I基因突变时,会形成空间位阻,阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上,因此,伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。

  而普纳替尼则依靠其特殊的结构,克服空间位阻,进而继续与bcr-abl融合基因相结合,抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡,达到控制病情的治疗目的。据调查,在服用普纳替尼的267例病友中,有60%的病友达到主要细胞遗传学缓解(MCyR),而54%病友达到了完全细胞遗传学缓解,40%的病友达到了主要分子学缓解(MMR),24%的病友到了分子学缓解

  但具体普纳替尼的效果如何,还是与病友自身情况与病情严重程度相关。因此,病友在选择治疗药物时一定要结合实际情况选择最适合自己的,而不是盲目跟从服药。

参考资料

美国国家医学图书馆 DailyMed:Ponatinib 标签检索(资料检索入口,非原文出处)
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/search.cfm?labeltype=all&query=Ponatinib

信息用于了解参考,不替代个体诊疗判断。

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