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恩西地平如何治疗急性髓系白血病 (AML)?如何才能购买的到呢
恩西地平( enasidenib ) 是一种口服靶向治疗急性髓系白血病(AML) 的药物,通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2) 来发挥作用。这...
恩西地平( enasidenib ) 是一种口服靶向治疗急性髓系白血病(AML) 的药物,通过阻断异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2) 来发挥作用。这有助于骨髓中的年轻红细胞(原始细胞)成熟为健康且功能正常的红细胞和白细胞以及血小板。它还有助于缓解骨髓中未成熟血细胞的过度拥挤。
我们的身体需要这些细胞将氧气输送到组织(红细胞),帮助抵抗感染(白细胞),并帮助防止出血(血小板)。2017 年 8 月,FDA 批准新基 (Celgene) 的恩西地平用于治疗具有 IDH2 突变的急性髓性白血病 (AML) 成人患者,这些患者的疾病已经复发或在以前的治疗后没有改善。大约 8% 到 19% 的 AML 患者有 IDH2 突变。恩西地平是称为 IDH2 抑制剂的药物类别中的第一种药物。它针对突变的 IDH2 变体 R140Q、R172S 和 R172K。

恩西地平在 AML 中的效果如何?
恩西地平的有效性在 199 名复发或难治性 AML 患者的单臂试验中得到证实,这些患者具有通过 RealTime IDH2 检测检测到的 IDH2 突变。
经过至少 6 个月的治疗,19% 的患者经历了完全缓解(无疾病证据且治疗后血细胞计数完全恢复),中位时间为 8.2 个月。此外,4% 的患者经历了完全缓解,血细胞计数部分恢复,中位时间为 9.6 个月。在研究开始时因 AML 需要输血或血小板的 157 名患者中,34% 的患者在接受 恩西地平治疗后不再需要输血。恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高(胆汁中的物质)和食欲下降。
为了保证用药安全,患者需要在治疗过程中谨遵医嘱。恩西地平的推荐剂量是100mg/天/次,患者不要私自更改用药剂量。需要注意的是,怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平,因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。如有需要,请咨询医康行海外医疗医学顾问:400-008-1867或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
参考资料
美国国家医学图书馆 DailyMed:Enasidenib 标签检索(资料检索入口,非原文出处)
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/search.cfm?labeltype=all&query=Enasidenib
信息用于了解参考,不替代个体诊疗判断。
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