卡博替尼治疗甲状腺髓样癌的效果好吗？

　　卡博替尼是能抑制多靶点广谱抗癌药，卡博替尼通过抑制上述激酶活性而发挥抗肿瘤作用，杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制肿瘤血管新生。卡博替尼为一种络氨酸酶受体的拮抗剂。通过抑制络氨酸酶活性而发挥抗肿瘤作用，杀死肿瘤细胞，减少转移并抑制肿瘤血管生成。那么，卡博替尼治疗甲状腺髓样癌的效果好吗?

　　卡博替尼治疗转移性甲状腺髓样癌的效果数据 ：卡博替尼(XL184)的临床试验的目的主要是为了调查其口服给药的安全性和耐受性，以及MTD和血浆中的药动学。受试者通过剂量递增，其MTD是175 mg·d -1。扩大样本数的药效试验共招募了37例转移性甲状腺髓样癌患者，有20例患者曾接受过全身治疗，16 例接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗。

　　经过至少17个月的随访，34 例患者采用RECIST(实体瘤疗效评价标准) 标准进行了疗效评估，其中10人(29%) 获得部分缓解;4人获得至少30%的肿瘤消退;15人(44%)病情稳定并持续6个月以上;有5人在首次评估中就产生明显缓解。几乎所有的甲状腺髓样癌患者血清降钙素水平大幅减少，但其下降的幅度与肿瘤的大小及消退没有明显的相关性。

　　试验显示卡博替尼治疗组患者的中位无进展生存期达11.2 个月，而相应的安慰剂组只有4个月。卡博替尼组与安慰剂组相比无进展生存期延长了75%，超过了原来的实验设计预期值。

　　卡博替尼是一个强有力的RET，VEGFR2 和MET 抑制剂，RET 编码一种跨膜酪氨酸激酶，在遗传性甲状腺髓样癌和高达50% 的散发性甲状腺髓样癌中发生突变。在甲状腺髓样癌发生和发展过程中，这些蛋白质及下游介质被激活，从而导致细胞生长失控和肿瘤转移或侵袭。