维奈托克添加到强化化疗中是安全的，对复发/难治性 AML 有效

      在欧洲血液学协会年度大会 EHA2021 Virtual 上发表的一项研究中，在强化 FLA-IDA 化疗方案中添加短期维奈托克被证明是安全的，并导致高总体反应率 (ORR) 和可测量的残留病灶 (MRD)复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 患者的阴性结果。

       注意到在这种情况下患者的治疗选择有限，Shahswar 博士和研究人员进行了一项回顾性对照研究，以评估 FLAVIDA 组合（BCL2 抑制剂 维奈托克加氟达拉滨、阿糖胞苷和伊达比星）在复发/难治性 AML 患者中的疗效。

       30 名患者（中位年龄 = 54 岁）被纳入分析。三分之一的患者患有继发性或治疗相关的 AML，大多数患者 (57%) 患有中危疾病。患者接受了为期 7 天的维奈托克100 mg 疗程，以及标准的强化 FLA-IDA 化疗。患者最多接受一个疗程的 FLAVIDA。

       ORR 为 73% (n=22/30)，其中 18 名患者 (60%) 达到完全缓解 (CR) 或 CR 且血液学恢复不完全 (CRi)。在具有不同疾病风险水平的患者中观察到了反应（75% 为有利，71% 为中等，78% 为不利）。研究人员报告说，4 名患者在血细胞计数恢复前接受了异基因造血细胞移植 (alloHCT)，并且仅在移植后才获得 CR。

       大约一半具有已知分子 MRD 标志物的应答患者达到分子 MRD 阴性 (47%；n=8/17)。一名患者在反应评估前死亡。Shahswar 博士补充说，19 名患者 (63%) 接受了 alloHCT，4 名接受了化疗，3 名接受了供体淋巴细胞输注，4 名未接受额外治疗。

       中位随访 13.3 个月后，该组的中位总生存期 (OS) 和无事件生存期 (EFS) 分别为 12 个月和 9.5 个月。未达到达到 CR/CRi 的患者的中位无复发生存期。研究人员报告说，达到 MRD 阴性的患者的生存结果更好：

• 中位 OS：MRD 阴性未达到，MRD 阳性为 11.3 个月（p=0.048）
• 中位 EFS：MRD 阴性未达到，MRD 阳性为 9.5 个月（p=0.038）

       最常见的 3/4 级不良事件是中性粒细胞减少性发热 (71%) 和菌血症 (32%)，但作者得出结论，短期维奈托克可与 FLA-IDA 联合用于年轻、健康的 AML 患者。他们总结说，这份报告的发现很有希望，尽管它们受到患者人数少的限制。