在高危骨髓增生异常综合征患者中评估维奈托克和阿扎胞苷的 3 期试验

       一项随机 3 期试验，其详细信息已在 2021 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布，正在评估维奈托克联合阿扎胞苷在既往接受治疗的患者中的安全性和有效性。未经治疗的高风险骨髓增生异常综合征 (MDS)。

       由于外周血细胞减少症和进展为急性髓系白血病的风险，高危 MDS 患者的死亡风险很高。虽然唯一具有治愈潜力的治疗选择是同种异体造血细胞移植 (allo-HCT)，但不适合移植的患者可能会从低甲基化药物（包括阿扎胞苷）中获益。

       维奈托克是一种 B 细胞淋巴瘤 (BCL-2) 抑制剂，在美国批准用于与低甲基化药物一起治疗急性髓系白血病，在先前的 1b 期试验中显示出与阿扎胞苷联合治疗高风险 MDS 的前景。海报展示的作者评估了 VERONA 的基本原理和细节，旨在评估该患者群体中完全缓解或总生存率的任何变化。所有符合条件的患者都将至少年满 18 岁，并且将患有新诊断的高风险 MDS。根据修订后的国际预后评分系统标准，患者必须被视为中等或更差风险，并且在没有安排供体的情况下符合 allo-HCT 资格或不符合 allo-HCT。

       患者将按 1:1 随机分配接受维奈托克400 mg 每日一次口服片剂和阿扎胞苷 75 mg/m ²，静脉内或皮下注射，或仅阿扎胞苷。治疗将持续到疾病进展、移植、同意撤回或试验终止。主要终点是完全缓解和总生存期；次要终点包括独立于红细胞输注和独立于血小板输注。该试验将于 2021 年 6 月 6 日开始招募。