克唑替尼获批用于复发/难治性全身性 ALCL一岁以上儿童和年轻人患者

       克唑替尼已被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗 ALK 阳性的复发性或难治性全身性间变性大细胞淋巴瘤 (ALCL) 的一岁以上儿童和年轻人。

       该决定基于研究 ADVL0912 的结果，其中 26 名年龄在 1 至 21 岁之间的患者每天口服两次克唑替尼 280 mg/m ²或 165 mg/m ²直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者被允许停止克唑替尼进行造血细胞移植。

       完全缓解率为81%，客观缓解率为88%。在对治疗有反应的 23 名患者中，39% 的患者至少保持了 6 个月的反应，22% 的患者至少保持了一年。

       92% 的患者发生胃肠道毒性，65% 的患者发生眼部毒性。最常见的不良事件 (AE) 发生在≥35% 的患者中，包括腹泻、呕吐、恶心、视力障碍、头痛、肌肉骨骼疼痛、口腔炎、疲劳、食欲下降、发热、腹痛、咳嗽和瘙痒。≥ 15% 患者发生的 3-4 级实验室异常是中性粒细胞减少症、淋巴细胞减少症和血小板减少症。