阿卡替尼（Acalabrutinib）在未治疗的慢性淋巴细胞白血病中的治疗显示出安全性和持久性缓解

       阿卡替尼（Acalabrutinib）在复发性慢性淋巴细胞性白血病（CLL）中已显示出显着的疗效和安全性。在一项单臂1/2期临床试验（ACE-CL-001）的未经治疗的CLL队列中评估了 阿卡替尼单药治疗的疗效和安全性。如果由于合并症而拒绝化疗或认为化疗不当，则成年人有资格参加研究（N = 99）。患者人口统计资料的中位数年龄为64岁，患有Rai III / IV期疾病的年龄为47％。

        阿卡替尼口服200 mg每天一次（QD）或100 mg每天两次（BID）口服直至进展或不耐受。总共治疗了99例患者；57（62％）具有未突变的免疫球蛋白重链可变基因（IGHV），而12（18％）具有TP53畸变。在中位随访53个月后，有85例患者仍在接受治疗。14例患者中止治疗，主要是由于不良事件（AE）（n = 6）或疾病进展（n = 3）。总体缓解率为97％（部分缓解为90％；完全缓解为7％），所有预后亚组的预后相似。
       由于通过BID剂量增加了槽中BTK的占有率，所有患者均转为100 mg BID。未达到中位反应持续时间（DOR）；48个月的DOR率为97％（95％置信区间[CI]，90％，99％）。据报道，有38名患者（38％）出现严重的AE。由于第二原发癌（n = 4）和感染（n = 2），需要中断6名患者（6％）的AEs。≥3级的特殊事件包括感染（15％），高血压（11％），出血事件（3％）和房颤（2％）。