普纳替尼 vs 异基因 SCT 对 T315I 突变阳性 CP-CML 有希望

　　在携带 T315I 突变的慢性期慢性粒细胞白血病 (CP-CML)患者中，与同种异体干细胞移植 (alloSCT) 相比，普纳替尼的总生存期显着延长。

　　AlloSCT 被认为是加速期或急变期 CML、新发费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或对至少 2 种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 耐药或不耐受的 CP-CML 患者的标准治疗)。普纳替尼适用于治疗具有阳性 BCR-ABL1 T315I 突变的 CML 或 Ph+ ALL 患者，或当没有其他合适的 TKI 可用时。因此，在携带 T315I 突变的患者中，普纳替尼目前代表了 alloSCT 的合适替代品，但尚未比较用这两种方法治疗的患者之间的结果。

　　在这项研究中，研究人员汇总了 2 期 PACE 试验和欧洲骨髓移植登记处的数据，以间接比较两种治疗策略。共纳入 128 名接受普纳替尼的患者和 56 名接受 alloSCT 的患者。

　　结果显示，在 CP-CML 患者中，普纳替尼组未达到中位总生存期，alloSCT 组为 103.3 个月(HR，0.37;95% CI，0.16 – 0.84;P= .017)。相比之下，加速期 CML 患者的 2 个治疗组的中位总生存期没有显着差异(HR，0.90;95% CI，0.20 – 4.10;P= .889)，在急变期的患者中明显更短接受 普纳替尼与 alloSCT 的阶段(HR，2.29;95% CI，1.08 – 4.82;P= .030)。

　　对于 Ph+ ALL 患者，与接受 alloSCT 的患者相比，接受普纳替尼治疗的患者的中位总生存期名义上较短(HR，2.77;95% CI，0.73 – 10.56;P= .136)。

　　尽管迄今为止随访时间仍然很短，但在这种情况下，普纳替尼可能是一种有前途的治疗选择。