阿西替尼单药治疗以吉西他滨为基础的化疗难治性晚期胆道癌的多中心 II 期试验

　　经验教训：阿西替尼对吉西他滨难治性未选择胆道癌表现出边际活性。预处理的可溶性血管内皮生长因子受体 2 可能是阿西替尼治疗结果的有用生物标志物。在接受抗血管内皮生长因子受体治疗(包括阿昔替尼)治疗晚期胆道癌的患者中，应仔细监测腹水。

　　背景：吉西他滨(GEM)难治性胆道癌(BTC)患者的二线治疗没有明确的选择。我们进行了一项多中心、单臂、II 期试验，以确认阿西替尼(一种有效的血管内皮生长因子受体 (VEGFR)-1/2/3 选择性抑制剂)在 GEM 难治性 BTC 患者中的疗效和安全性。

　　方法：招募对基于 GEM 的化疗难治或不耐受的患者。阿昔替尼以 5mg 的初始剂量每天两次口服给药。主要终点是无进展生存期 (PFS)，阈值和预期值分别设定为 2 个月和 3 个月。目标样本量为 32 名患者。

　　结果：招募了 19 名患者。为了评估不良事件，试验总共中断了 13 个月。13 名患者之前接受了≥2 种方案的治疗。中位 PFS 为 2.8 个月(95% 置信区间 [CI]：2.1-4.1)。中位总生存期为 5.8 个月(95% CI：3.3-9.7)。响应率为 5.3%(95% CI：0.0-15.3)。两名患者发生了 3 级腹水。基线可溶性 VEGFR-2 水平与 PFS 显着相关。

　　结论：阿西替尼对 GEM 难治性 BTC 表现出边际活性。对于接受阿昔替尼治疗的晚期 BTC 患者，应仔细监测腹水。