恩曲替尼治疗ROS1融合阳性非小细胞肺癌的全球 II 期篮子研究和NTRK 融合阳性实体瘤

　　患者报告的结果 (PRO) 是临床试验中越来越相关的终点，除了疗效和安全性数据外，还有助于我们了解风险 - 收益概况。我们调查了恩曲替尼对患者报告的症状、功能和健康相关生活质量的影响。

　　STARTRK-2 是一项针对局部晚期/转移性神经营养受体酪氨酸激酶1/2/3 (NTRK1/2/3) 和 ROS 原癌基因 1 (ROS1) 融合阳性实体瘤患者的 II 期篮式研究。使用欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷 (QLQ-C30)、肺癌模块 (QLQ-LC13) 和结直肠癌模块 (QLQ-CR29) 评估 PRO(预先指定的次要终点)，以及EuroQoL 5-Dimension 3-Level 仪器，在周期 1 的第 1 天和随后每个 4 周周期的 entrectinib 给药以及治疗结束前完成。不良事件在安全性分析 (SA)-PRO 人群中评估和治疗相关的症状。在疗效分析 (EA)-PRO 人群中评估了肿瘤相关症状、功能和整体健康状况。数据截止日期：2018 年 10 月 31 日NTRK队列;2019 年 5 月 1 日ROS1队列。

　　SA-PRO 人群包括NTRK融合阳性实体瘤 (N= 88) 或ROS1融合阳性非小细胞肺癌 (N= 180) 的患者，他们接受了一个或多个剂量的恩曲替尼，在第 1 周期完成了 PRO 问卷第 1 天并在学习中回答了一个或多个问题。EA-PRO 种群 (N= 71) 和 (N= 145)，分别包括具有可测量基线疾病的 SA-PRO 患者。EA-PRO 人群在治疗期间保持中到高的基线总体健康状况评分。基线时的角色和身体功能评分为中到高，在治疗期间有临床改善的趋势。两个队列都报告了基线时的低至中度症状负担，这种负担保持或趋向于临床有意义的改善。通常与癌症治疗相关的症状(例如恶心、疲劳)在治疗期间保持稳定或改善。所有 SA-PRO 患者都经历了一种或多种不良事件，最常见的是便秘或腹泻。

　　PRO 研究结果与恩曲替尼良好的安全性特征一致，并进一步强化了这种治疗的积极收益 - 风险特征，表明总体治疗负担最小。