维奈托克治疗骨髓增生异常综合征的结果

　　骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一种克隆性造血疾病，可导致血细胞减少和转化为急性髓系白血病 (AML) 的风险增加。维奈托克是一种 B 细胞淋巴瘤-2 (BCL-2) 抑制剂，可诱导恶性细胞凋亡。FDA 已批准维奈托克用于治疗不适合强化化疗的新诊断成人 AML 患者，并且正在探索其在 MDS 中的效用。我们提出了一项系统评价，旨在评估维奈托克在 MDS 患者中的结果。

　　我们从 8 项研究(1 项前瞻性、3 项回顾性、2 项离体、2 项临床试验)中确定了 313 名患者。维奈托克 在 6 项研究中与低甲基化剂 (HMA) 联合使用，在 2 项研究中与其他药物联合使用。大多数患者都接受了预先治疗。45% 的患者报告了有或没有血液学恢复 (CRi) 的完全缓解 (CR)(95% CI 0.26-0.66，I2= 90%，n = 292)。在 18% 的患者中观察到稳定的疾病 (SD)(95% CI 0.08-0.37，I2= 85%，n = 223)。总缓解率 (ORR) 为 51%(95% CI 0.31-0.70，I2= 89%，n = 122)。22% 的患者进行了造血干细胞移植 (HCT)(95% CI 0.09-0.44，I2= 75%，n = 122)。20% 的患者 (95% CI 0.15-0.28, I2= 0%，n = 149) 死亡。venetoclax 常见的不良事件是血细胞减少、胃肠道副作用和感染，通常需要中断药物治疗或给药。

　　尽管现有文献存在异质性，但 维奈托克似乎是治疗 MDS 患者的有前途的药物。需要前瞻性临床试验数据来确定维奈托克在 MDS 中的安全性和有效性以及对总生存率的影响，特别是对进行 HCT 的患者。