阿伐曲波帕在免疫性血小板减少症中的疗效和安全性评估

　　阿伐曲波帕（Avatrombopag ）是一种口服血小板生成素受体激动剂，已被批准用于慢性免疫性血小板减少症 (ITP)。

　　这是对关键 III 期研究 (NCT01438840) 的事后分析) 评估先前未描述的其他终点。在为期 26 周的核心研究期间(21 次研究访问)，32 名 ITP 患者被随机分配至阿伐曲波帕，17 名患者被随机分配至安慰剂组，随后是开放标签延长期，其中所有患者接受阿伐曲波帕的时间长度不同。

　　在该分析中，我们评估了先前未报告的研究访视水平的反应率、反应的持久性以及阿伐曲波帕治疗减少皮质类固醇的使用。在核心研究中，到第 8 天，与安慰剂治疗的患者相比，更多的阿伐曲波帕治疗患者获得了缓解(Plt ≥ 50 000/µL)或完全缓解(Plt ≥ 100 000/µL)(65.6% vs. 0%;P< .0001 响应;37.5% 与 0%;完全响应P< .0001)，第 28 天(84.4% 与 0%;响应P< .0001;71.9% 对 0%;P< .0001 完全反应)和第 6 个月(87.5% 对 5.9%;P< .0001 反应;81.3% 对 5.9%;P< .0001 完全反应)。

　　来自核心研究的持久反应者分别在 96.1% 和 60.1% 的扩展阶段就诊时达到反应和完全反应。持久的临床相关反应(核心研究最后 8 周中的 6 周 Plt ≥30 000/µL)发生在阿伐曲波帕治疗患者的 64.0% 与安慰剂治疗患者的 0%。超过一半 (57.1%) 的慢性皮质类固醇患者减少或停用皮质类固醇。

　　总之，阿伐曲波帕使大多数 ITP 患者能够实现具有临床意义和持久的血小板计数改善。