恩西地平（Idhifa）治疗急性髓性白血病 (AML)有效吗？多少钱一盒？

　　恩西地平(enasidenib) 是一种口服靶向治疗急性髓性白血病(AML)，通过阻断异柠檬酸脱氢酶 2 (IDH2) 发挥作用。这有助于骨髓中的年轻红细胞(原始细胞)成熟为健康且功能正常的红细胞和白细胞以及血小板。它还有助于缓解骨髓中未成熟血细胞的过度拥挤。我们体内需要这些细胞将氧气输送到组织(红细胞)，帮助抵抗感染(白细胞)，并帮助防止出血(血小板)。

　　2017 年 8 月，FDA 批准新基(Celgene)的 Idhifa 用于治疗患有 IDH2 突变的成人急性髓性白血病( AML )患者，该患者的疾病在之前的治疗后复发或没有改善。大约 8% 到 19% 的 AML 患者有 IDH2 突变。Idhifa 是称为 IDH2 抑制剂的药物类别中的第一种药物。它针对突变的 IDH2 变体 R140Q、R172S 和 R172K。

　　恩西地平（Idhifa ）在 AML 中的效果如何?

　　Idhifa 的有效性在 199 名复发或难治性 AML 患者的单臂试验中得到证实，这些患者通过 RealTime IDH2 Assay 检测到 IDH2 突变。在至少 6 个月的治疗后，19% 的患者在中位时间 8.2 个月内完全缓解(无疾病证据且治疗后血细胞计数完全恢复)。此外，4% 的患者完全缓解，血细胞计数部分恢复，中位时间为 9.6 个月。
      在研究开始时因 AML 需要输血或血小板的 157 名患者中，34% 的患者在接受 Idhifa 治疗后不再需要输血。Idhifa 的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素(胆汁中的物质)水平升高和食欲下降。

      恩西地平（Idhifa ）多少钱一盒？有仿制版的吗？

         目前全球能见到的恩西地平有3个版本。原研药：美国新基公司-恩西地平-Celgene-enasidenib-Idhifa；强仿药：老挝南塔制药-恩西地平-Louang Namtha Pharm-Enasidenib-ENSIP；缅甸勐拉药业- 恩西地平 -Mongla Weiyang- Enasidenib-ENASIDENI；目前恩西地平在国内还没有上市，患者在医院药房是买不到这款药物的，