CPX-351治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的现状

　　在急性髓性白血病 (AML) 中，蒽环类药物和阿糖胞苷 3+7 组合仍然是诱导缓解的标准化疗方案，长期治愈率约为 30-40%。老年患者和合并症患者对诱导化疗耐受性较差，诱导死亡率接近 30%。

　　AML 治疗领域在过去几年中不断发展，特别是随着对分子方面的理解和靶向治疗的发展。

　　为提高阿糖胞苷/蒽环类药物联合用药的疗效，曾采用调整阿糖胞苷或蒽环类药物剂量、延长阿糖胞苷暴露时间、添加第三种药物等方法，但均未显着改善疗效。3

　　在过去几年中，随着对 AML 基因组景观的更好理解，很少有药物被批准用作一线治疗，无论是与标准 3+7 组合还是使用不同的强度较低的治疗，包括但不限于到 Gemtuzumab ozogamicin (GO)、米哚妥林或维奈托克/基于低甲基化药物的组合。 

　　众所周知，某些患者群体对标准治疗反应不佳，例如老年患者和继发性 AML 患者，从而导致较低的存活率。这可以归因于几个因素，例如老年患者的细胞遗传学不良或与这组患者的爆炸生物学性质相关的耐药机制。

　　基于化疗药物组合的疗效受组合药物比例影响的事实，从体外研究到获得批准，阿糖胞苷和蒽环类药物的安全有效组合已经做出了一些努力。学习。

　　2017 年，美国 FDA 批准 CPX-351，一种阿糖胞苷和柔红霉素以 5:1 的固定摩尔比组成的脂质体制剂，用于治疗新诊断为患有骨髓增生异常相关变化和治疗相关 AML (t-AML) 的成人 AML .2021 年，FDA 还批准 CPX-351 用于治疗 1 岁及以上儿科患者新诊断的与治疗相关的急性髓细胞白血病(AML)或伴有骨髓增生异常相关变化的 AML(AML-MRC)。