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恩西地平有效性和安全性

2022-05-25 · 来源：原创

恩西地平宣布获FDA批准，比预期提早了一个月，用于治疗带有IDH2突变的成人复发性/难治性急性髓性白血病(AML)。而作为首个获批专门治疗...

　　恩西地平宣布获FDA批准，比预期提早了一个月，用于治疗带有IDH2突变的成人复发性/难治性急性髓性白血病(AML)。而作为首个获批专门治疗这一特定疾病的新药，恩西地平在获批上市前曾收获了美国FDA颁发的“优先审评”资格和“孤儿药”认定。
　　
　　适应症
　　
　　带有IDH2突变的复发性/难治性急性髓性白血病(AML)成人患者。
　　
　　AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重，对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML,预后凶险，复发率很高，5年生存率极低，目前尚无有效疗法(仅少数患者适合接受骨髓移植)。
　　
　　据世界卫生组织统计，目前白血病发病率约为5/10万，其中一半以上白血病均为AML.而带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者则约占全部AML患者的8%-19%。因此，作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法，恩西地平的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。
　　
　　有效性和安全性
　　
　　在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。
　　
　　另外，恩西地平的安全性同样在临床试验中得到了评估。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA比预定日期提早了将近1个月批准它上市！