普纳替尼治疗白血病有什么意义？

　　普纳替尼(Ponatinib)是一种新型激酶抑制剂，结构特征与伊马替尼十分相似。体外检测发现，普纳替尼可抑制SRC和ABL等多种激酶。基于细胞的突变筛查研究发现，当普纳替尼达到药理学有效浓度水平时，可抑制所有BCR-ABL突变（是CML的使动和核心因素）的亚克隆生长。
　　
　　在PACE试验中评估了普纳替尼(Ponatinib)在慢性粒细胞性白血病（CML）和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。总共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。
　　
　　估计93％的患者以前接受过两种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂，56％的患者接受了三种或更多种批准的酪氨酸激酶抑制剂。最终的PACE结果表明，普纳替尼为慢性粒细胞性白血病（CML）患者提供了持续的、有临床意义的缓解。

参考资料

美国国家医学图书馆 DailyMed：Ponatinib 标签检索（资料检索入口，非原文出处）
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/search.cfm?labeltype=all&query=Ponatinib