司美替尼的效果好不好？

　　司美替尼是一种可供口服、高选择性的小分子MEK1/2抑制剂，原研为Array BioPharma公司，司美替尼于2003年由ArrayBioPharma许可给阿斯利康公司进行后续开发(研发代号AZD6244 ) 。

　　2015年4月，司美替尼获得FDA授予的葡萄膜黑色素瘤孤儿药认定，2018年2月获得FDA授予治疗神经纤维瘤病1型(NF1)的孤儿药认定，2018年7月获得欧洲药物管理局(EMA)授予治疗NF1的孤儿药认定，2019年4月获得FDA授予治疗丛状神经纤维瘤(PN)的突破性治疗认定。那么，司美替尼治疗神经纤维瘤病的效果如何?

　　有人记录了用司美替尼治疗NF1中PN的经验。有19例患者使用司美替尼治疗，病变主要部位为头颈部(31.6%,6/19 )、胸部(26.3% ,5/19)和骨盆(21%，4/19)，主要的合并症为畸形( 47.4%，9/19)和疼痛(26.3%，5/19)。随访时间为35～420天，平均223天。在接受治疗60 ~90天后，除1例外，其他患者的临床症状都有持续的改善。1例患者由于症状无明显改善并且出现左心室射血分数下降，在168 天后终止治疗。无因不良反应而导致的治疗暂停。