恩西地平是什么药?

　 　恩西地平(Idhifa)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　临床试验，研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解，其中2例患者完成了27个治疗周期，另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6(范围1-35)。

　　10例患者进入研究剂量递增阶段，其中1例恩西地平50 mg每日一次，其余9例患者>100mg每日一次;在研究扩展阶段，其余29例患者100 mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁，26例患者IDH2-R140突变，12例患者(31%)IDH2-R172突变。研究中，12例患者达到了IWG定义的完全缓解，ORR为30.8%。达首次反应和最佳反应的中位时间分别为1.9个月和3.7个月。7例患者(18%)达到CR,1例(3%)达到CRi。