Pemigatinib（培美替尼）：胆管癌 FGFR2 异常靶向新希望

Pemigatinib （Pemazyre®） 是一种选择性、强效、可逆、口服成纤维细胞生长因子受体 （FGFR） 1-3 抑制剂，已获得有条件（在欧盟）或加速（在美国）批准，用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌 （CCA） 成人 FGFR2 基因融合或重排。

在一项单臂 2 期研究 （FIGHT-202） 的过程中，略高于三分之一的经预处理的晚期 CCA [几乎完全是肝内 CCA （iCCA）] 患者接受 pemigatinib 每日一次 （2 周，停药 1 周） 有客观反应;近一半的病情稳定。最终分析时的中位无进展生存期和总生存期分别为 7.0 个月和 17.5 个月。

Pemigatinib 通常耐受性良好，安全性可控。最常见的治疗相关不良事件，即高磷酸血症，其严重程度仅为 1-2 级，同样，观察到的眼部和指甲毒性的严重程度很少达到 ≥ 级 3 级。

在正在进行的顺铂加吉西他滨对照的 3 期研究 （FIGHT-302） 中确认其临床益处之前，pemigatinib 为既往接受过治疗的携带 FGFR2 融合或重排的晚期 CCA 患者提供了有价值的靶向治疗。