塞普替尼对甲状腺癌有效吗？

2020 年 5 月 8 日，FDA 加速批准 selpercatinib（商品名：Retevmo）用于治疗转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者、需全身治疗的 12 岁及以上晚期 RET 突变甲状腺髓样癌（MTC）患者，以及放射性碘难治的 RET 融合阳性甲状腺癌患者。

该药的疗效在 LIBRETTO-001 试验中得到验证，19 例既往治疗的 RET 融合阳性甲状腺癌患者客观缓解率达 79%（95% CI 54-94），1 年时 71% 的缓解持续、64% 患者无进展。

推荐剂量为体重 < 50kg 患者每次 120mg、≥50kg 患者每次 160mg，每日两次口服，可与食物同服（与质子泵抑制剂联用时需调整剂量），严重肝功能损害者剂量减至 80mg bid。

常见不良反应包括水肿、腹泻、疲劳、高血压等，≥3 级实验室异常有淋巴细胞减少、肝酶升高等。需警惕肝毒性、间质性肺病、高血压、QT 间期延长等风险，用药期间应监测甲状腺功能及肝肾功能。