塞普替尼：RET 融合肿瘤靶向治疗核心药物
首页 / 医疗视频 / 视频详情
点击播放器播放；媒体来自原站已发布记录。
关于本期视频
2025-05-16 · 发布者：医小猫
塞普替尼（Retevmo）是靶向 RET 基因改变癌症的治疗药物，对非小细胞肺癌（NSCLC）和多种甲状腺癌（如转移性 RET 融合阳性 NSCLC、RET 突变甲状腺髓样癌、碘难治性 RET 融合甲状腺癌）疗效显著。2020 年 5 月获美国 FDA 加速批准，开启 RET 基因异常肿瘤的精准靶向治疗时代。
作为高选择性 RET 激酶抑制剂，它通过与异常 RET 蛋白的 ATP 结合位点结合，阻断肿瘤增殖信号，高选择性使其脱靶副作用更少，且能穿透血脑屏障，对脑转移患者有效。
LIBRETTO-001 试验显示，初治 NSCLC 患者中位无进展生存期（PFS）为 22.0 个月，经治患者达 24.9 个月，甲状腺癌患者响应率高且缓解持久。常见不良反应有高血压、口干、腹泻（多为轻中度），3 级以上不良反应少，定期监测肝肾功能等可控制。
塞普替尼填补了 RET 驱动肿瘤的治疗空白，为患者提供更优选择，其对脑转移的疗效及安全性，凸显了在精准医疗中的价值。