司美替尼：NF-1 儿科患者丛状神经纤维瘤首药
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2025-05-14 · 发布者：医小猫
2020 年 4 月 10 日，美国 FDA 批准司美替尼用于治疗 2 岁及以上、患有症状性且无法手术的丛状神经纤维瘤的 1 型神经纤维瘤病（NF-1）儿科患者，这是该适应症首个获批的药物疗法。该批准基于一项纳入 50 名儿科患者的临床试验，结果显示总体缓解率达 66%。
此后，研究人员针对 NF-1 成年患者丛状神经纤维瘤开展进一步探索，其中一项针对青少年及成人进行性 / 症状性丛状神经纤维瘤的 II 期开放标签试验表明，患者部分缓解率为 42%，丛状神经纤维瘤体积中位数减少 28% 。尽管这些积极结果为后续研究提供了支持，但目前司美替尼的获批适用范围仍仅限于 2 岁及以上的 NF-1 儿科人群。