66% 缓解率！Selumetinib 改写 NF1 儿科治疗
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2025-05-14 · 发布者：医小猫
Selumetinib 是一款口服激酶抑制剂，通过特异性抑制 MEK1/2 蛋白，阻断 ERK 信号通路，减少神经纤维瘤的数量、体积及增殖。
基于 II 期 SPRINT 试验（NCT）结果，FDA 批准其用于治疗 2 岁以上 1 型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，并授予孤儿药资格。该开放标签单臂试验纳入 50 名 2-18 岁、患有症状性且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）患者，使用 selumetinib 25 mg/m² 口服，每日两次。研究显示，总体缓解率达 66%，均为部分缓解；82% 患者的反应持续时间超 12 个月，68% 患儿至少一项 PN 并发症（疼痛、生活质量、毁容或功能障碍）得到改善。
药物规格为 10 mg 和 25 mg 胶囊，推荐剂量 25 mg/m²，每日两次，需空腹整粒吞服。常见不良反应包括呕吐（82%）、皮疹（80%）、肌酸磷酸激酶升高（79%）、腹痛（76%）等，少数患者出现心肌病（23%）及射血分数降低（22%）。