恩西地平治疗 IDH2 突变 AML：疗效与安全

恩西地平（Enasidenib），又名 AG-221，是一款具有开创性的口服强效选择性 IDH2 抑制剂，能够精准靶向突变的 IDH2 酶。

在恩西地平开展的 1 期试验中，针对 IDH2 突变的复发 / 难治性急性髓系白血病（AML）患者，19.3% 的患者实现了完全缓解。

AML 患者的总体缓解率达到 40.3%，且有 10% 的患者在停用恩西地平后接受了干细胞移植。

2017 年 8 月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准恩西地平用于治疗经检测确认存在 IDH2 突变的复发或难治性急性髓系白血病。

恩西地平最常见的不良事件为间接高胆红素血症和恶心。

在总计 239 名可评估患者中，99 名患者（占比 41%）出现了 3 级和 4 级不良事件，其中最为常见的是 29 名患者（占比 12%）出现间接高胆红素血症，以及 15 名患者（占比 6%）出现 IDH 抑制剂相关分化综合征（IDH - DS）。

其他常见的毒性反应包括血液学毒性、感染、白细胞增多以及肿瘤溶解综合征 。