IDH1 突变 AML 突破：艾伏西尼布成果与安全性

在 IDH1 突变的急性髓系白血病（AML）治疗领域，艾伏西尼布展现出极为令人振奋的成果。

携带 IDH1 突变的 AML 患者，完全缓解率或完全缓解伴血液学部分恢复率达 30.4%，总缓解率为 41.6%。

2018 年 7 月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准艾伏西尼布用于治疗 IDH1 突变的复发或难治性 AML 患者。

艾伏西尼布具有良好的耐受性。

在 1 期试验中，因观察到的毒性反应而导致剂量减少或停药的情况较少。

在 AML 患者群体中，该药物最常见的副作用包括腹泻、白细胞增多、发热性中性粒细胞减少、恶心、疲劳、QT 间期延长、发热以及贫血 。