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拉罗尼酶（Aldurazyme）2020年全球最新价格

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Hurler综合征是I型溶酶体贮积病粘多糖贮积病(MPS I)的一种严重形式，其原因是缺乏或缺乏艾杜糖苷酸酶，导致复合糖在体内蓄积并导致器官损害。

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在成人I型多发性糖化病(MPS-I)中，开始酶替代疗法(ERT)的疗效尚存争议,成年时使用Laronidase启动ERT的患者报告的获益可能有助于医生从临床角度

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Aldurazyme(laronidase)是一种酶替代疗法，用于治疗I型粘多糖贮积病(一种经常危及生命的溶酶体疾病)，今年将失去排他性，而Kineret(anakinra)

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I型粘多糖贮积病(MPS I)是一种常染色体隐性溶酶体贮积病，约有1：100 000活产，1MPS I的特征是溶酶体酶 α-L-艾杜糖醛酸酶的缺乏。

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黏多糖贮积症 I型(MPS I)是由的溶酶体酶缺乏α（一种遗传代谢性疾病-iduronidase），这消除艾杜糖醛酸从的非还原性末端的硫酸皮肤素和硫酸乙

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据悉，酶替代疗法(ERT)会产生抗药抗体(ADA)反应，从而降低药效或导致超敏反应。六名严重的I型粘多糖贮积症(MPS I / Hurler综合征)未接

罕见病治疗药物

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罕见病治疗药物

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粘多糖病药物

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