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骨髓纤维化最激动人心的最新更新是什么?
骨髓纤维化是造血干细胞和祖细胞恶性肿瘤。这是一种复杂的疾病，因为它通常会导致多种血液学问题。贫血是主要问题之一，也是血小板减少...
骨髓纤维化是造血干细胞和祖细胞恶性肿瘤。这是一种复杂的疾病，因为它通常会导致多种血液学问题。贫血是主要问题之一，也是血小板减少症，母细胞增多以及向急性白血病的转化，并且患者通常有大量的脾脏和症状负担。
为此，截至2019年8月的JAK抑制剂(如ruxolitinib和现在的fedratinib)已在解决这些疾病的某些方面(如脾脏和症状[负担])方面发挥了根本作用，但不幸的是不能有效地解决贫血或可靠地改变贫血该病的自然病史。
由于这些原因，这些负担仍然是沉重的，在某些情况下，迫切的未满足需求正在通过正在进行的临床试验来评估，以评估可以在挽救环境中使用的疗法。对于JAK抑制剂失败的患者来说这是最佳选择。
诸如BET抑制剂CPI-0610以及BCL-2抑制剂venetoclax之类的药物，这些药物具有2期数据，从脾脏和症状(负担)的角度(也从骨髓角度)提示活性减少一部分患者的纤维化和贫血。例如，这些可用作鲁索替尼治疗失败的骨髓纤维化患者的单一疗法和补充策略。这些药物现在被纳入一线治疗方案，并被添加到鲁索替尼中。一旦他们在二线治疗中证明了安全性和有效性，便有一种趋势来评估是否会预先产生影响。
适用于此讨论的另一种新药是imetelstat，它是一种端粒酶抑制剂。这是每3周服用一次的静脉注射药物。它与骨髓抑制有关，但在2期数据中，它确实似乎有可能延长生存期，这是重要的终点。imetelstat与最佳可用疗法的3期研究现在将被启动，并将招募ruxolitinib失败的患者，其主要目标是延长寿命和改善生存率。
为此，截至2019年8月的JAK抑制剂(如ruxolitinib和现在的fedratinib)已在解决这些疾病的某些方面(如脾脏和症状[负担])方面发挥了根本作用，但不幸的是不能有效地解决贫血或可靠地改变贫血该病的自然病史。由于这些原因，这些负担仍然是沉重的，在某些情况下，迫切的未满足需求正在通过正在进行的临床试验来评估，以评估可以在挽救环境中使用的疗法。对于JAK抑制剂失败的患者来说这是最佳选择。
诸如BET抑制剂CPI-0610以及BCL-2抑制剂venetoclax之类的药物，这些药物具有2期数据，从脾脏和症状(负担)的角度(也从骨髓角度)提示活性减少一部分患者的纤维化和贫血。例如，这些可用作鲁索替尼治疗失败的骨髓纤维化患者的单一疗法和补充策略。这些药物现在被纳入一线治疗方案，并被添加到鲁索替尼中。一旦他们在二线治疗中证明了安全性和有效性，便有一种趋势来评估是否会预先产生影响。
适用于此讨论的另一种新药是imetelstat，它是一种端粒酶抑制剂。这是每3周服用一次的静脉注射药物。它与骨髓抑制有关，但在2期数据中，它确实似乎有可能延长生存期，这是重要的终点。imetelstat与最佳可用疗法的3期研究现在将被启动，并将招募ruxolitinib失败的患者，其主要目标是延长寿命和改善生存率。