利司扑兰的临床研究数据

　　Evrysdi™是一种针对生存运动神经元2(SMN2)的RNA剪接修饰剂，旨在治疗由5q染色体突变导致的SMN蛋白缺陷而引起的SMA。

　　Evrysdi™旨在均匀分布到身体的所有部位，包括中枢神经系统(CNS)。Evrysdi™每天在家中以液体形式通过口或饲管给药。美国食品和药物管理局最近批准了Evrysdi™(risdiplam)用于治疗2个月及以上的成人和儿童的脊髓性肌萎缩症。Evrysdi™(risdiplam)由罗氏集团成员Genentech 在美国销售。

　　FIREFISH(NCT02913482)：这是一个开放式的，分为两部分的关键性研究，旨在评估年龄在1至7个月大的1型SMA患者的Evrysdi™安全性，耐受性，疗效，药代动力学(PK)和药效学(PD)。第1部分评估了几剂Evrysdi™，并确定了第2部分的治疗剂量。

　　SUNFISH(NCT02908685)：一项由安慰剂对照，分为两部分的多中心枢纽试验，旨在评估Evrysdi™在2至25岁的2型或3型SMA患者(包括脊柱侧弯)中的安全性，耐受性，疗效，PK和PD和基线时的关节挛缩。

　　Evrysdi™(risdiplam)的安全性是在FIREFISH和SUNFISH关键试验中建立的。迟发性SMA(发生至少10%的Evrysdi™治疗的患者，比对照组多发生)的最常见不良反应是发烧，腹泻和皮疹。婴儿期SMA中最常见的不良反应与后期SMA患者中观察到的相似。此外，最常见的不良反应(发生率至少为10%)是上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐。

　　除FIREFISH和SUNFISH之外，Evrysdi™还被广泛的SMA患者评估，包括：

　　JEWELFISH(NCT03032172)： 一项开放性探索性试验，旨在评估在接受Evrysdi之前至少90天接受其他研究或批准的SMA治疗的6个月至60岁的SMA患者的安全性，耐受性，PK和PD ™。这项研究的招募已经完成，共有174人参加。

　　RAINBOWFISH(NCT03779334)： 一项开放标签，单臂，多中心研究，调查了Evrysdi™对婴儿(〜n = 25)，从出生到六周龄(初次服用)的疗效，安全性，PK和PD。经过基因诊断的SMA尚未出现症状。该研究正在招募中。