利司扑兰的作用机制是什么？

　　Evrysdi™(risdiplam)利司扑兰是第一个也是唯一一个用于两个月以上的患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的口服药物，该药物由罗氏集团成员Genentech与SMA Foundation和PTC Therapeutics合作开发，Evrysdi(risdiplam)可以口服，最大剂量为5mg，每天一次。

　　Evrysdi(risdiplam)的新药申请(NDA)已于2019年9月提交给美国食品和药物管理局(FDA)，并于2019年11月接受优先审查。

　　FDA批准Evrysdi(risdiplam)用于治疗SMA在2020年八月Evrysdi给予孤儿药在2017年一月在成人和老年人两个月大孩子，而快车道指定由FDA在2017年4月授予。

　　欧洲药品管理局(EMA)分别于2018年12月和2019年2月向risdiplam授予PRIME(优先医学)和孤儿药称号。

　　Risdiplam是运动神经元2(SMN2)的剪接修饰剂，旨在治疗由导致SMN蛋白缺陷的染色体5q突变引起的脊髓性肌萎缩症的患者。

　　在体外测定和SMA转基因动物模型研究中，该药物证明SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子7包含量显着增加，并且大脑中全长SMN蛋白产生。

　　体外和体内结果表明，risdiplam可以诱导其他基因(包括FOXM1和MADD)的交替剪接，据信FOXM1和MADD分别在控制细胞周期和凋亡方面具有活性，被认为是导致动物不良反应的潜在因素。目前尚不清楚在两个月以下儿童中的安全性和有效性。