FDA批准的首例在家治疗脊髓性肌萎缩症

　　利司扑兰Evrysdi(risdiplam)治疗在两个月龄及以上的患者中进行的两项试验以及疾病严重程度的各个级别(包括1型，2型和3型脊髓性肌萎缩症)均显示出运动功能的改善和发展里程碑的获得。

　　在试验中，婴儿达到了在疾病自然过程中通常无法看到的关键运动里程碑，例如无需支撑即可坐下的能力。Evrysdi还保留了重要功能并改善了12个月的生存率，尤其是在没有永久通风的情况下。

　　Risdiplam是从PTC Therapeutics的专有剪接平台中发现和开发的首个批准的疗法。PTC Therapeutics首席执行官Stuart Peltz表示：“我们很高兴通过我们的拼接平台发现了针对脊髓性肌萎缩症患者的首个口服治疗方法。我相信这是制药行业最具创新性的产品之一，我们很高兴在其发现和开发中发挥了关键作用。”

　　这项强大的临床试验计划研究对象为450名患者和受试者，范围从两个月到60岁的成年人，这些患者具有一系列症状和运动功能，包括脊柱侧凸或关节挛缩症患者以及先前接受过其他药物治疗的脊髓性肌萎缩症的患者。

　　Evrysdi显示出良好的疗效和安全性，最常见的不良反应是后期发作的脊髓性肌萎缩症发烧，腹泻和皮疹，在婴儿发作的脊髓性肌萎缩症中，最常见的不良事件相似，包括上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐。没有与治疗相关的安全性发现可导致退出任何研究。