维莫德吉（Vismodegib ）证明对基底细胞癌有效

　　根据发表在Dermatologic Therapy上的研究结果，hedgehog 通路抑制剂维莫德吉的治疗耐受性良好，并且在现实世界的局部晚期和转移性基底细胞癌(BCC)患者队列中与高反应率相关。

　　在该研究中，来自土耳其的一组研究人员回顾性评估了维莫德吉治疗对 29 名晚期和转移性 BCC 患者(诊断时的中位年龄为 73 岁)的耐受性和有效性。

　　真实世界研究中的患者接受 150 mg 口服维莫德吉直至疾病进展。研究人员评估了可测量或不可测量疾病患者的治疗反应，并检查了反应时间。其他评估包括毒性、无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。

　　BCC 的位置主要在头颈部 (86.2%)，17.2% 的患者出现转移性疾病。10.3% 的患者报告了 Gorlin 综合征。最常见的病理亚型包括结节型 (44.9%)、混合型 (27.6%) 和浸润型 (20.7%)。在开始使用维莫德吉之前，超过一半的患者之前接受过放疗(51.7%)，62.1% 的患者接受过手术。

　　中位随访 17 个月时，维莫德吉 的完全缓解率为 27.6%。此外，部分缓解率和稳定缓解率分别为 55.2% 和 10.3%。总体而言，客观反应率为82.8%。据研究人员称，最常在开始治疗的前 2 个月内观察到治疗反应。

　　在所有患者中，中位 OS 为 43.3 个月(95% CI，25.6-61.1)。此外，局部晚期 BCC 患者的中位 PFS 为 15.7 个月(95% CI，12.2-19.3)，转移性 BCC 患者的中位 PFS 为 12.1 个月(95% CI，2.9-21.2)。超过一半的患者 (53.8%) 在疾病进展后接受了后续化疗或接受手术治疗。

　　维莫德吉治疗期间最常报告的不良事件包括疲劳 (58.6%)、肌肉痉挛 (48.3%)、脱发 (13.8%) 和体重减轻 (13.8%)。超过四分之一的患者 (27.6%) 在研究期间死亡。

　　根据 OS 的单变量分析，仅后续化疗明显优于不治疗(风险比 [HR]，10.6;1.03-108.6;P=.04)或手术(HR，8.72;95% CI，1.01-75.19;P=.04)。

　　该研究的局限性包括样本量小及其回顾性设计，研究人员认为这导致了患者群体的异质性。

　　研究人员得出结论，他们“对现实生活数据的研究表明，维莫德吉 治疗局部晚期和转移性 BCC 具有良好的耐受性和高效性。”