急性髓系白血病新药GILTERITINIB的治疗效果怎么样？

　　在2018年11月28日，FDA批准了新药Gilteritinib用于治疗带有FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML) 成年患者。该药物能够通过批准是十分激动人心的。我们在批准之前就预见到了这一结果，但它发生的甚至比我们想象得还要快，我认为这是该领域的一项巨大进步。

　　尽管从宏观上来看，这一药物对于复发或难治性AML的疗效并不那么吸引眼球——Gilteritinib无法治愈所有的患者，事实上大部分经历了复发的患者都无法被治愈，但对于复发性AML来说它是我们发现的第一个真正有效的单药方案。针对其单药方案的临床试验显示出了非常清晰的正面结果，也给其他的联合方案提供了更多可能。这一药物走向前台给肿瘤学界带来了变化。

　　对于学界来说明确Gilteritinib的有效性是很重要的，但没有人想在患者癌症复发的情况下使用它。我们希望在病程早期时就能够使用它以达到更好的疗效。仅从疗效而言，复发性AML的治疗难度巨大，我们不可能指望依靠一种药物解决所有问题。但Gilteritinib作为单药疗法本身所表现出的优越效果已经向我们说明了将其结合进我们现有的标准疗法后将产生多大的潜力。

现在的趋势是把恶性血液疾病根据基因分类。所以我们渐渐地不再把一种血液恶性疾病当做一个整体来看待，而是根据在患者身上观察到的不同驱动突变来决定它是二十种可能变体中的哪一种，并根据它的驱动突变种类来区别对待。这种做法在AML领域已经很常见了，在ALL(急性淋巴性白血病)领域也继续会是如此。