帕克替尼的重要意义

　　帕克替尼是，一个重要的药物，并在商业空间可用代理的潜力，因为它是1个JAK2抑制剂，已评估了许多，看起来有骨髓抑制量最少的，因为它具体涉及血小板减少症。血小板计数少于50,000的患者(定义为极端血小板减少症)确实是未满足的需求。我们无法有效地，安全地提供目前已获批准的JAK抑制剂，实际上，针对这些患者的疗法非常有限(如果有的话)。这些患者的特征是髓细胞贫血表型，因此他们的脾脏并不总是很大，但通常以低血细胞计数和不良预后为特征。

　　帕克替尼至少在PERSIST-2研究中(这是一项随机的3期研究)，在这些低血小板患者的脾脏和症状改善方面每天两次服用20 mg的疗效。PAC203是一项剂量寻找2期随机研究，研究了3种不同的剂量水平，即每天两次200 mg，每天两次100 mg和每天一次100 mg，该研究的重要性在于记录并确认该药物可以安全交付。

    每天两次200毫克，对将近17%的患者有效减少脾脏体积，而不会引起明显的血小板减少症。这些是血小板少于50,000的患者。Pacritinib的利基市场是MF患者，他们先前的JAK2抑制剂治疗少于180天且血小板计数低于50,000。

    基于已经完成的研究和现有数据来批准这种药物，应该将其归功于血小板低的患者，为他们提供至少减轻姑息作用的脾脏和症状负担。