关节炎药物托法替尼可治疗结节病吗？

　　关节炎药物Xeljanz (tofacitinib)可能是传统药物治疗多器官结节病的有效替代药物。结节病是呈不同形式的炎性疾病，可能很难治疗。典型的治疗选择通常涉及服用糖皮质激素，这是一种皮质类固醇激素，可能会产生多种不良反应。

　　先前的研究表明，一种称为JAK-STAT通路的细胞通讯电路(用于Janus激酶-信号转导子和转录激活子)在结节病患者中一直活跃。免疫细胞内存在的JAK-STAT途径与炎症信号的产生有关。

　　辉瑞公司销售的Xeljanz是常用于治疗类风湿关节炎和其他疾病的JAK-STAT途径的抑制剂。它先前也曾被成功用于治疗三例皮肤结节病患者。

　　在此病例报告中，由康涅狄格州耶鲁大学医学院的研究人员领导的小组评估了Xeljanz在治疗长期多器官结节病患者中的疗效。

　　该患者为60岁的女性，有21年的严重结节病病史，涉及肺，淋巴结，骨骼和皮肤。她尝试了结节病的几种常用疗法，包括麦考酚酸钠，甲氨蝶呤，英夫利昔单抗，泼尼松，利妥昔单抗和静脉注射免疫球蛋白(IVIG)，但病情仍在发展。

　　当她刚开始研究时，她每天两次服用5毫克的Xeljanz，同时继续接受先前的治疗方案-特别是泼尼松，利妥昔单抗和IVIG。

　　经过一个月的治疗计划，患者的皮肤病变得到改善。但是，在两个月后，当时她应该服用新剂量的利妥昔单抗，她的关节疼痛加剧，团队决定将Xeljanz的剂量增加到每天两次，每次10 mg。

　　在研究的第二个月到第四个月之间，该患者仅服用了Xeljanz，泼尼松和IVIG，并且能够实现其皮肤症状的临床缓解。

　　在六个月时进行的皮肤活检证实她不再患有皮肤肉芽肿，这是结节病的标志。皮肤活检还显示，与JAK-STAT通路相关的蛋白质的存在减少了。此外，与炎症相关的皮肤和血液生物标志物的水平降低了。

　　治疗六个月后通过PET-CT扫描获得的图像显示，皮肤，肺，淋巴结和骨骼中的先前结节病完全消失。该患者目前已停止服用IVIG，并且她正在逐渐减少泼尼松的剂量，而托法替尼的剂量在早上10 mg和晚上5 mg时，她的健康状况逐渐得到改善。

　　关于Xeljanz的安全性，患者对治疗的耐受性良好，并且仅接受了尿道感染并接受了抗生素治疗。

　　研究人员说，总的来说，“这些数据表明托法替尼可缓解顽固性皮肤和内脏器官结节病。”

　　他们说：“有大量新出现的证据表明，JAK抑制剂是结节病的靶向治疗，结节病是一种经常发病的疾病，缺乏安全，可靠的有效疗法”。