拉罗替尼在临床实验中的效果怎么样？

　　  根据3项临床试验，评估了larotrectinib在无法切除或转移性实体瘤与NTRK基因融合相关的成人和儿童患者中的疗效。5,6拉罗替尼的3项临床试验包括成人剂量寻找研究(LOXO-TRK-14001; N = 70);儿科患者的剂量发现研究(SCOUT; N = 43);和单臂研究(NAVIGATE; N = 63)。

　　这3项研究中患者最常见的肿瘤，按频率从高到低的顺序依次是软组织肉瘤(16%)，唾液腺肿瘤(11%)，肺癌(10%)，甲状腺癌(9%)，结肠癌癌症(8%)，婴儿纤维肉瘤(8%)，原发性中枢神经系统癌症(7%)和黑素瘤(5%)。5所有患者在全身治疗后(如果有的话)都有疾病进展，或者需要进行手术并伴有局部晚期癌症的高发病率。

　　在这些临床试验中，成年人每天口服两次接受larotrectinib 100 mg。≤18岁的小儿患者接受拉罗替尼的剂量为100 mg / m 2，最大剂量为每天两次口服100 mg。继续治疗直至出现不可接受的毒性或疾病进展。

　　拉罗替尼的疗效评估基于这3项研究中的前55名患者。疗效结果指标包括总体反应率和反应持续时间，由盲人独立审查委员会使用实体肿瘤反应评估标准(RECIST)指南1.1版确定。

　　表中总结了拉罗替尼的主要疗效发现。5拉罗替尼的处方信息中提供了按肿瘤类型分类的其他功效数据。最大的患者人群是唾液腺肿瘤(N = 12)和软组织肉瘤(N = 11)，这些人群的总缓解率分别为83%和91%。