拉罗替尼在欧盟获得了首个与肿瘤无关的许可证

　  　larotrectinib(拉罗替尼)是设计用于治疗具有NTRK基因融合的肿瘤的一流口服TRK抑制剂，是欧盟首个获得肿瘤不可知适应症的治疗方法。它已经在美国，巴西和加拿大获得许可。

　　皇家马斯登医院儿科和青少年肿瘤学顾问Julia Chisholm博士评论说：“ Larotrectinib的EMA许可标志着朝着基于肿瘤遗传学而非体内起源地治疗癌症迈出了一步。专门为NTRK融合致癌驱动程序设计的larotrectinib的治疗可以为患有癌症的患者提供临床上有意义的反应，否则这些癌症仍然难以治疗。我们很高兴为这样的患者提供治疗的临床医生现在将获得一种许可用于通过NTRK基因融合物特异性治疗肿瘤的药物。”

　　Julia Chisholm博士目前是进行中的SCOUT研究的首席研究员，以测试larotrectinib药物与儿童NTRK融合治疗肿瘤的安全性和有效性。

　　NTRK基因融合的基因组测试是确定最有可能从靶向肿瘤药物(如larotrectinib)中受益的患者的关键。该药物可用于治疗具有神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合的实体瘤的成年和小儿患者，这些患者患有局部晚期，转移性疾病或可能通过手术切除导致严重发病的疾病，并且没有令人满意的治疗选择。它在包括中枢神经系统(CNS)肿瘤在内的TRK融合癌的成人和儿童中显示出具有临床意义的反应。

　　拉罗替尼的EMA许可基于合并的临床试验数据，其中包括成年患者的I期临床试验，成年和成人的II期NAVIGATE试验中的102例患者(来自主要分析人群的93例患者，以及另外9例具有原发性CNS肿瘤的患者)。青少年患者和I / II期小儿SCOUT试验。初步分析人群的结果表明，总缓解率(ORR)为72%(95%CI：62，81)。在包括原发性CNS患者在内的其他分析中，ORR为67%(95%CI：57，76)。在汇总的主要分析集中，分析时既未达到中位缓解持续时间，也未达到中位无进展生存期。

　　拉罗替尼显示出良好的安全性，大多数不良事件(AE)为1级或2级。仅3%的患者因出现治疗性AE而不得不永久停止治疗。