Reblozyl治疗效果如何?

　　β地中海贫血又称“库利性贫血”，这是一种遗传性血液病，主要由于血红蛋白遗传缺陷引起的，该疾病与无效的红细胞生产相关，导致健康的红细胞数量越来越少，患者往往会发生严重贫血等一系列并发症。

　　β地中海贫血症相关的治疗选择有限，医生往往会给予输血(红细胞)来缓解患者症状，但是外援性、经常性输血不但给患者的生活、经济上造成严重负担，而且还可能会导致铁元素过量、感染和免疫反应等副作用。

　　Reblozyl(luspatercept-aamt，研发代号ACE-536)是一款促红细胞成熟剂，能够促进晚期红细胞的分化和成熟，从而降低罕见贫血患者的输血负担。

　　一项由336名患者参加的III期BELIEVE试验结果表明，该研究达到了其主要目标，接受Reblozyl治疗的21.4%接受最佳支持治疗患者的输血量至少减少了33%，而安慰剂加最佳支持治疗则为4.5%。

　　Reblozyl已经获得FDA批准，可用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的β地中海贫血成人患者。该药也是第一个获得FDA批准的针对β地中海贫血的药物。