拉罗替尼在成人和儿童TRK融合阳性癌症中的疗效

　　  方法

　　我们将连续且前瞻性鉴定出的TRK融合阳性癌症患者(在每个部位按常规进行分子谱分析)纳入以下三个方案之一：一项涉及成人的1期研究，一项涉及儿童的1至2期研究或一项2项研究涉及青少年和成人。根据独立审查，组合分析的主要终点是总体响应率。次要终点包括反应持续时间，无进展生存期和安全性。

　　背景

　　涉及三种原肌球蛋白受体激酶(TRK)之一的融合蛋白发生在儿童和成人的多种癌症中。

　　结果

　　入组并治疗了55例患者，年龄从4个月至76岁不等。患者有17个独特的TRK融合阳性肿瘤类型。根据独立审查，总体缓解率为75%(95%置信区间[CI]，61至85)，而根据研究者评估，总体缓解率为80%(95%CI，67至90)。在1年时，有71%的反应持续进行，而55%的患者仍无进展。尚未达到中位反应持续时间和无进展生存期。在9.4个月的中位随访中，有86%缓解的患者(44例中的38例)正在继续治疗或接受了旨在治愈的手术。不良事件主要为1级，研究者认为与拉罗替尼相关的3级或4级不良事件不超过5%。没有患者因药物相关不良事件而停用拉罗替尼。

　　结论

　　无论患者的年龄或肿瘤类型如何，拉罗替尼在TRK融合阳性癌症患者中均具有明显且持久的抗肿瘤活性。